依鲁替尼为何被称作“最成功”的BTK抑制剂？4岁孩子19次命悬一线，谜团终于被解开！

先给大家讲一个小故事吧。

在上个世纪50年代初，国外有一个小男孩，虽然只有4岁，但是先后19次险些丧命，每次都命悬一线。这是怎么回事呢？

当时的儿科医生推测，可能是因为这个孩子免疫系统先天不足，从而导致无法抵御细菌感染。不过奇怪的是，一般孩子在遭遇环境中细菌、病毒等病原体的入侵时，顶多是发发烧、感感冒，怎么会有这么强烈的反应呢？

这个谜团一直到40年后才逐渐被解开。1993年，科学家终于发现了这种疾病的病因，之所以出现这样的情况，是因为在这些孩子的体内，一个促进B细胞生长的重要基因失去了功能，不能产生有用的、成熟的B细胞，而B细胞是人体抵抗细菌感染最重要的战士。原来如此！

我们进一步来看。大家熟知的白血病、淋巴瘤其实也与此有关。一旦B细胞产生过多，或者是功能一直活跃，疯狂增殖、不受控制，这时这两种病也有极大的可能找上门来。依鲁替尼最称作是目前“最成功”的BTK抑制剂。

依鲁替尼，是一种口服的小分子靶向药物，可以不可逆地结合BTK，继而阻断它的功能，导致异常增殖的癌细胞死亡，从而使肿瘤缩小、癌症缓解。自从依鲁替尼问世之后，给无数的患者带去了希望的曙光。依鲁替尼不断佳捷频报，陆续被批准用于多种血液肿瘤。

最后我们再来看看依鲁替尼用于治疗白血病和淋巴瘤。

在一项临床试验中，使用依鲁替尼治疗组的截至用药后平均观察9.4个月时仍未达到中点，而对照组相比之下，逊色不少；在另一个临床试验中，依鲁替尼用于治疗晚期难治性套细胞淋巴癌患者，其结果显示，药物客观反应率为65.8%，中位持续期为17.5个月。