再来一万次,患者也愿意伸手去捧泊马度胺价格!
说到血液肿瘤,大家往往会想到白血病和淋巴瘤,然而对血液系统其他肿瘤却“鲜有耳闻”。多发性骨髓瘤就是其中一种,听起来陌生,却位居血液系统恶性肿瘤发病率的第二位,发病率1-2/10万,男女比例1.6:1。好发于老年人,年龄多在65-70岁,但目前有年轻化趋势。
多发性骨髓瘤因为起病多缓慢(早期症状不明显),后期临床表现多样(如贫血、骨痛、肾功能不全、感染、出血、神经症状、高钙血症、局部包块、淀粉样变等表现),所以导致误诊、延迟诊断,严重影响预后,甚至导致不可挽救的后果。
有研究超过50%多发性骨髓瘤容易被误诊(如误诊骨质疏松、骨折、慢性肾炎/肾功衰竭、慢性贫血、慢性阻塞性肺疾病伴反复肺部感染、其他恶性实体肿瘤、周围神经炎、心力衰竭等其他内外科疾病)。
该病研发药物层出不穷,目前主流药物泊马度胺治疗使骨髓瘤完全缓解率提高到70%,确诊患者不必“谈癌色变”,相信未来更多新治疗靶点药物开发,多发性骨髓瘤最终将有望变成“可治愈慢性疾病”。
泊马度胺是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂,它能抑制造血肿瘤细胞的增殖,并调节多种细胞因子的产生,并且可以增强T细胞和自然杀手(NK)细胞介导免疫,并抑制单核细胞的促炎细胞因子的产生,泊马度胺的价格在1200元左右。
一项大型研究旨在评估泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性。该项STRATUS研究纳入了先前经硼替佐米和来那度胺治疗失败和先前接受足够蒽环类药物治疗的患者。研究方法是:第1-21天,给予泊马度胺4 mg;第1,8,15和22天,给予低剂量地塞米松40mg(年龄>75岁的患者,20 mg),治疗至患者疾病进展或不可耐受的毒性反应。试验中患者接受泊马度胺ORR为32.6%,中位DOR为7.4个月。中位PFS和OS分别为4.6个月和11.9个月。
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