骨髓增生异常综合征(MDS)患者必看!“网红抗癌药”维奈托克再次出手!

发表于:2021-09-27

最新消息,美国食品药品监督管理局FDA授予维奈托克突破性疗法认定,与阿扎胞苷联用,一线治疗既往未经治疗的中、高危和极高危骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者。


骨髓增生异常综合症(MDS),大家可能略有耳闻,它是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变。不难得知,一旦得病,身体虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状随之而来。更重要的是,高危MDS会向急性髓系白血病转化,因此MDS又被称为白血病前期。实在是不容小觑!


近年来,针对MDS的治疗,在医学领域上一直在不断的深耕,力求为患者找到有效的治疗方案,此时,“网红抗癌药”维奈托克进入了患者的视野中。

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一些血液癌症和实体瘤细胞会高度表达BCL-2蛋白,抑制细胞凋亡的发生,而细胞凋亡是导致肿瘤细胞死亡的一种方式。维奈托克正是全球首个获批上市的针对B细胞淋巴瘤-2因子(Bcl-2)的口服靶向药,通过抑制Bcl-2作用,激活内源性线粒体凋亡通路,进而导致癌细胞死亡,减缓疾病进程。


这项认定正是基于一项临床试验,“有图有真相,有试验才有结果”。试验结果显示,在既往未接受治疗或者无法耐受标准疗法的新诊断AML患者中,与阿扎胞苷单药治疗相比,维奈托克联合疗法将患者死亡风险降低了34%,显著延长了患者的总生存期。


不光如此,目前维奈托克已在全球80多个国家获批多项适应症,包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。




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