祛铁药物地拉罗司效果怎么样,对铁有选择性的口服活性螯合剂(如Fe3 +)

发表于:2023-01-17

近日,一对印度父母通过胚胎植入前遗传学诊断技术(PGD),“设计”出一个女婴,治愈患有地中海贫血症的儿子。被“设计”出的女婴卡夫娅于2018年10月出生,并在今年3月完成骨髓移植手术,如今兄妹俩都已康复。在该事例中,婴儿变成“商品”是否合乎伦理规范,以及印度现存的监管问题引发热议。

这则事例中的儿子患有地中海贫血症,是一组遗传性溶血性贫血。作为人类最常见的单基因遗传病,地贫属常染色体不完全显性遗传。对于地贫的治疗主要依靠定期输血和祛铁治疗,目前已有口服的祛铁药物如地拉罗司分散片,那么地拉罗司祛铁的效果怎么样呢?

地拉罗司祛铁的效果

地拉罗司是一种对铁有选择性的口服活性螯合剂(如Fe3 +)。它是以高比例以2:1的比例结合铁的三齿配体。虽然地拉罗司对锌和铜具有非常低的亲和力,但是在施用地拉罗司之后,这些痕量金属的血清浓度存在可变的减少。

地拉罗司的效果可见一斑,因此被用批准用于地中海贫血症的治疗:(1)用于2岁及以上患者因输血治疗所致的慢性铁过载(CIO)的治疗;(2)用于10岁及以上非输血依赖型地中海贫血综合征(NTDT)患者慢性铁过载(CIO)的治疗。

目前,印度已经上市了地拉罗司一盒价格140元左右,仅患者可以根据自己的需要选择。

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