艾曲波帕治疗血小板减少疗效如何?

原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的 1/3。
血小板的产生经历了造血干细胞和巨核细胞分化、增殖和成熟,最终血小板形成,释放到血液。其中 TPO 是巨核细胞发育的关键因子,因此TPO 受体激动剂是有效且安全的治疗血小板生发障碍的治疗方式。
艾曲波帕便是由葛兰素史克研发的一款TPO受体激动剂【点击咨询】,于2008年11月获美国FDA批准上市,用来治疗慢性ITP。
近有Meta分析表明,艾曲波帕可明显提高血小板计数,降低出血风险。在之前报道的研究资料中,超过80%的患者血小板计数超过>50 × 109/L,其中包括高度难治和经多方案治疗的患者。
EXTEND试验报道了慢性ITP患者经艾曲波帕治疗后的3年随访数据,总反应率为85%,中位血小板计数2周内增加至50×109/L。最常见的不良事件为轻度,包括头痛、鼻咽炎、上呼吸道感染和疲劳。血小板减少、丙氨酸转氨酶升高有何疲劳是最常见的3级以上AES。
艾曲波帕在国外已进行了最长达5年的维持治疗研究,疗效和安全性很好。
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