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不死的癌症有新突破?帕金森病新希望或是达拉非尼?

欧洲帕金森病联合会从1997年开始,将每年的4月11日被确定为“世界帕金森病日”(World Parkinson's Disease Day)。还有一个月,我们也即将迎来第25个世界帕金森病日。


说起帕金森病,家里有老人的朋友可能并不陌生,第一印象基本上都是“抖”:左手抖完右手抖,双手抖完双脚抖。


帕金森病是一种常见的神经功能障碍疾病,目前尚不能治愈。大部分帕金森病患者为散发病例,仅有不到10%的患者有家族史。许多名人也曾患过帕金森病,并因此而影响到了事业和生活。


40岁的拳王阿里在退役的第二年便被确诊患上了帕金森病。凯瑟琳·赫本,好莱坞的传奇,一生共获得过4次奥斯卡影后,被美国电影学会评为美国影视史上最伟大的女演员。而她的晚年因为罹患帕金森症,基本消失在了好莱坞公众视野。


在我国,目前约有两百万帕金森患者,65岁以上老年人患病率约为1700/10万。帕金森病(PD)的常见临床表现包括静止性震颤、运动迟缓、肌僵直和姿势平衡障碍。随着疾病的进展会逐渐影响患者的日常生活,导致生活难以自理。因为帕金森是一种神经系统退行性疾病,所以在目前并没有治愈的方法,它是不能根治的疾病,所以它被人们称为不死的癌症。


帕金森病的治疗是一种综合治疗,而且需要终生坚持。药物治疗是帕金森病最主要的治疗手段。手术治疗是药物治疗的一种有效补充。


对于帕金森病治疗方面,我们的专家学者们也从未停止脚步,早在此前,日本神户大学、大阪大学、东京大学联合研究小组日前表示,在皮肤癌黑色素肿瘤的治疗药“达拉非尼”中发现了能抑制神经细胞坏死的药物成分,或将成为帕金森病的治疗药。相关论文刊登于英国科学杂志《Human Molecular Genetics》8月16日电子版上。


资料显示,达拉非尼是一种BRAF抑制剂,2013年5月,美国FDA批准达拉非尼用于治疗转移性黑色素瘤和不能进行手术治疗的黑色素瘤病人。曲美替尼是KRAS/MEK抑制剂,同样于2013年5月被美国FDA批准单药用于携带BRAFV600E/K突变的晚期黑色素瘤患者。


帕金森病的主要病理是大脑中能产生神经传递物质“多巴胺”的神经细胞不断坏死及减少,临床表现为手脚颤抖、运动障碍等。东京大学医学部教授户田达史表示,“现在治疗的重点是补充多巴胺的含量。如果配合使用达拉非尼,或将起到延缓病情的作用。”


利用帕金森病的致病基因组数据库,研究小组推测达拉非尼中含有能抑制神经细胞坏死的成分,并通过小白鼠实验证实了这一观点。


日本东京大学教授户田达史表示:“将调查适当的用法,未来展开临床试验。”我们也希望,为了能与更多的良药投入临床,止住生命的颤抖!


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