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骨髓瘤患者使用来那度胺疗效如何?

多发性骨髓瘤(MM)为一种难治愈的恶性B细胞疾病,患者的骨髓恶性细胞不断增生,导致正常细胞无法发挥作用。目前在美国每年约有14000~15000例MM新增患者,平均存活期为3~5年。


来那度胺在免疫系统调节特性方面,通过激活T淋巴细胞,产生白介素一2(II一2),改变NK细胞的数目和功能,进而增强NK细胞依赖的细胞毒活性。在非免疫系统节特性方面,由于其抗血管生成活性,抑制了IL-6(一种骨髓瘤细胞增殖的生长因子)的产生。用于多发性骨髓瘤的前期治疗以及复发/难治性多发性骨髓瘤治疗。


Richardson等报道的一项比较不同给药方案的l临床试验中,两组给药剂量均为30mg·d~,以28d为1个周期,连续服药3周,间隔l周。两组分别给予30mg(qd)及15mg(bid)。两组缓解率类似,所有患者总体缓解率为24%(包括6%完全缓解),30mg组的骨髓抑制反应较少。此外对单独使用来那度胺无效的患者,再加上地塞米松则缓解率为33%。


Rajkumar等报道的一项Ⅱ期临床试验中,来那度胺和地塞米松联合给药用于治疗新诊断的34例MM患者。结果2例(6%)获得完全缓解(CR),11例(32%)接近完全缓解(VGPR/nCR),18例获得部分缓解(PR),总的目标有效率(CR+VGPR/nCR+PR)为91%。47%的患者有3级或更高级别的非血液学不良反应,包括疲劳15%,肌无力6%,焦虑6%,肺炎6%,皮疹6%。该结果表明来那度胺和地塞米松联合给药是一种非常有效的疗法,其对新诊断的MM治疗中产生的不良反应更容易控制。


综上所述,来那度胺作为沙利度胺的衍生物,具有更强的管生成抑制和免疫调节作用,而且几乎无神经毒和致畸性,在多发性骨髓瘤的治疗中,有着良好的发展前景。


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